Approvazione da parte della CE per il Trattamento della Neoplasia a Cellule Dendritiche Plasmacitoidi Blastiche
Riceviamo e pubblichiamo.
Il Gruppo Menarini, colosso internazionale con radici partenopee, ha annunciato il 21 gennaio che la Commissione Europea (CE) ha approvato ELZONRIS (tagraxofusp), come monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti adulti affetti da neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche, BPDCN, una neoplasia ematologica rara e aggressiva con prognosi severa.
La decisione della CE fa seguito al parere positivo adottato dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano, CHMP, dell’Agenzia Europea per i Medicinali, EMA, a novembre 2020 e si basa sul più ampio studio prospettico mai condotto in pazienti con BPDCN naïve al trattamento o precedentemente trattati.
ELZONRIS ha ricevuto la designazione di farmaco orfano in Europa, ed ora è il primo trattamento approvato per i pazienti con BPDCN e la prima terapia mirata contro il CD123 disponibile in Europa, in risposta ad un importante bisogno terapeutico.
Hanno detto Lucia e Alberto Giovanni Aleotti, azionisti e membri del Board di Menarini:
Questo risultato conferma l’impegno di Menarini in oncologia che si affianca, tra gli altri, a quello contro l’antibiotico-resistenza e allo sviluppo di un anticorpo monoclonale contro il Covid-19.
La ricerca e lo sviluppo di nuove terapie, come nel caso di ELZONRIS, rappresentano spesso l’unica soluzione di cura per moltissimi pazienti.
Ha commentato Elcin Barker Ergun, CEO del Gruppo Menarini:
Per la prima volta, i pazienti affetti da BPDCN in Europa avranno la possibilità di beneficiare di un trattamento diretto in modo specifico contro questo tumore raro e aggressivo.
L’approvazione di ELZONRIS rende possibile un cambiamento significativo nell’approccio terapeutico per la BPDCN, poiché fornisce ai medici una terapia mirata per aiutare i pazienti affetti da questa terribile malattia.
Ora stiamo lavorando per rendere ELZONRIS disponibile in Europa nel più breve tempo possibile, come parte del nostro impegno a fornire farmaci efficaci e innovativi per le persone affette da gravi malattie.
ELZONRIS è una terapia mirata che agisce in maniera selettiva sul CD123, già approvata dalla Food and Drug Administration, FDA, e distribuita dal 2019 negli Stati Uniti da Stemline Therapeutics, ora parte del Gruppo Menarini.
ELZONRIS è stato approvato nel 2018 dalla FDA degli Stati Uniti, dove è attualmente disponibile per il trattamento di pazienti adulti e pazienti pediatrici, di età pari o superiore a due anni, affetti da BPDCN.
Informazioni su ELZONRIS® in Europa
ELZONRIS® (tagraxofusp) è indicato in monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN). ELZONRIS deve essere somministrato sotto la supervisione di un medico esperto nell’uso di agenti antitumorali.
Informazioni su ELZONRIS® negli Stati Uniti
ELZONRIS® (tagraxofusp), è una terapia mirata che agisce in maniera selettiva sul CD123, approvata dalla Food and Drug Administration, FDA, degli Stati Uniti per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici, di età pari o superiore a due anni, affetti da neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche, BPDCN.
Per informazioni complete sulla prescrizione negli Stati Uniti, visitare www.elzonris.com.
ELZONRIS è anche in fase di valutazione in studi clinici per ulteriori indicazioni tra cui leucemia mielomonocitica cronica (CMML), mielofibrosi (MF), leucemia mieloide acuta (LMA) e sono previsti ulteriori studi e indicazioni.
Informazioni su BPDCN
La BPDCN, precedentemente linfoma blastico a cellule NK, è una neoplasia ematologica aggressiva, spesso con manifestazioni cutanee, con esiti storicamente scarsi. La BPDCN si presenta tipicamente nel midollo osseo e/o nella pelle e può coinvolgere anche linfonodi e le viscere. La cellula di origine BPDCN è il precursore della cellula dendritica plasmocitoide, pDC.
La diagnosi di BPDCN si basa sulla triade diagnostica immunofenotipica di CD 123, CD 4 e CD 56, nonché su altri marker. L’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) ha definito questa malattia ‘BPDCN’ nel 2008; nomi precedenti includevano il linfoma blastico a cellule NK e la neoplasia ematodermica CD4 + / CD56 + agranulare.
Per ulteriori informazioni, visitare il sito web di sensibilizzazione sulla malattia BPDCN all’indirizzo www.bpdcninfo.com.
Informazioni sul CD123
Il CD123 è espresso sulla superficie cellulare in una vasta gamma di neoplasie tra cui la neoplasia blastica a cellule dendritiche plasmacitoide (BPDCN) ed alcune neoplasie mieloproliferative (MPN), tra cui la leucemia mielomonocitica cronica (CMML) e la mielofibrosi (MF), la leucemia mieloide acuta (LMA), la sindrome mielodisplastica (MDS) e la leucemia mieloide cronica (LMC). CD123 risulta presente anche in casi di mieloma multiplo (MM), leucemia linfoide acuta (ALL) leucemia a cellule capellute (HCL), linfoma di Hodgkin (HL) e in alcuni linfomi non Hodgkin (NHL). Inoltre, le cellule CD123+ sono state individuate nel microambiente di numerosi tumori solidi e in certe malattie autoimmuni come lupus cutaneo e sclerodermia.
Informazioni importanti sulla Sicurezza dal Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto
Avvertenze speciali e precauzioni d’impiego
• La sindrome da perdita capillare (CLS), compresi i casi fatali e potenzialmente fatali, è stata segnalata con la maggior parte degli eventi che si sono verificati durante i primi cinque giorni del primo ciclo di trattamento. Prima di iniziare la terapia, verificare che il paziente abbia un’adeguata funzione cardiaca e un’adeguata sieroalbumina ≥ 3,2 g/dL. Durante il trattamento, monitorare regolarmente i livelli di sieroalbumina prima dell’inizio di ogni dose, o più spesso come indicato clinicamente. Inoltre, monitorare la presenza di altri segni/sintomi di CLS. I pazienti devono essere istruiti su come riconoscere i sintomi di CLS e quando rivolgersi immediatamente a un medico. Possono essere richieste integrazioni endovenose di albumina e interruzioni del dosaggio.
● Sono state segnalate gravi reazioni di ipersensibilità con ELZONRIS.
● Trombocitopenia e neutropenia sono state segnalate in pazienti trattati ELZONRIS in monoterapia. La maggior parte degli eventi è stata segnalata nel ciclo 1 e nel ciclo 2 di trattamento. Tali eventi non sono stati limitativi della dose e non si sono ripetuti nei cicli successivi.
● ELZONRIS può causare la sindrome da lisi tumorale (TLS).
● Il trattamento con ELZONRIS è stato associato ad aumenti di enzimi epatici. Sono state segnalate compromissione epatica acuta ed encefalopatia epatica in un paziente trattato con ELZONRIS ad un dosaggio più elevato (16 mcg/kg).
Riassunto del profilo di sicurezza
● La reazione avversa più grave che può verificarsi durante il trattamento con ELZONRIS è la CLS riportata nel 18% dei pazienti con un tempo mediano di insorgenza della CLS di 6 giorni.
● Le reazioni avverse che si sono verificate in ≥20% dei pazienti trattati con ELZONRIS erano ipoalbuminemia, transaminasi aumentate, trombocitopenia, nausea, stanchezza e piressia.
● Le reazioni avverse di grado 3 e superiore secondo i criteri terminologici comuni per gli eventi avversi (CTCAE) e che si sono verificate in più del 5% dei pazienti sono state transaminasi aumentate, trombocitopenia e anemia.
Per le informazioni complete sulla prescrizione in Europa consultare il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto, disponibile sul sito https://www.ema.europa.eu
